基因治疗工具
近年来，基于病毒载体的基因治疗和RNA疗法取得了重大进展。
我们结合生物发光技术、蛋白质组学和基因组学工具，开发了辅助加速基因治疗研发的新方法。阅读此页面以了解更多，并经常回来查看，我们将持续增加新的实验方案。
1. 特色解决方案
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2. 基因治疗简介
基因组的突变和缺失可导致许多严重的失调和疾病。基因治疗研究的目标是开发一种治疗方法，通过插入遗传物质来纠正或替换变异或缺失的基因，或通过调节靶基因表达来纠正这些基因组错误。基因治疗研究中会使用数种不同的传递机制，包括病毒载体和脂质纳米粒。
| 病毒载体 病毒载体的天然感染性使其具有较高的细胞摄取率，是高效的基因治疗递送机制。两种最常见的病毒载体是腺相关病毒（AAV）载体和慢病毒（LV）载体。这些载体具有独特的特性，可适用于各种不同的应用场景。
AAV载体是非整合型病毒，其不与宿主细胞的基因组整合，而是通过游离型表达完成治疗基因的瞬时表达。与之相反，LV载体是整合病毒，可永久且稳定的表达治疗基因。LV载体可以容纳相对较大的靶基因，而AAV载体只能传递4kb或更小的基因。 | | RNA疗法 RNA技术可用于基因治疗中靶向DNA、RNA和蛋白质，也可用于表达蛋白质。对于核酸靶向，RNA疗法可以使用单链的反义寡核苷酸（ASO），或使用小双链分子如小干扰RNA（siRNA）或微小RNA（miRNA）来靶向RNA干扰（RNAi）途径。
ASO和RNAi都可用于阻断基因翻译，或通过（使用ASO）阻止mRNA翻译，或通过（使用RNAi）降解mRNA。RNA疗法也可用于靶向蛋白质，RNA适配子通过与蛋白质的某个特定位点结合，实现对其功能的调节。总之，人们正在探索如何将mRNA疗法用于癌症和传染病疫苗的研发。 |
