腺相关病毒（AAV）已经成为基因治疗中最有前景的病毒载体之一。重组AAV能有效地将遗传物质传递给分裂细胞和非分裂细胞。AAV具有复制缺陷、无致病性、无细胞毒性的特点，可以在细胞和组织中保持生理水平的表达。研发基于AAV的基因治疗面临着诸多挑战，包括缺乏简单且标准化的分析方法、制造可扩展性方面的困难以及大多数人群中存在AAV中和抗体。

为应对其中一些挑战，我们利用生物发光技术、蛋白质组学和基因组学工具，提供持续发展的新型AAV实验方案。